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RNA药物研发, 引领未来(摘自网络)  

2014-09-11 07:02:19|  分类: 科学教育 |  标签: |举报 |字号 订阅

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从目前看来,RNA药物还处于“幼年期”。在研药物中,除了Opko健康公司治疗老年湿性黄斑变性的Bevasiranib进入Ⅲ期临床阶段之外,其他药物离商业化仍有一段距离。当前,药物的选择性优化、稳定性、给药途径和长期用药安全性等诸多问题,将是RNA药物成功应用于人类治疗疾病之前必须要解决的。

 RNA疗法能针对性地作用于疾病进程中数量有限的蛋白,克服了现有药物的主要缺陷。以RNA为基础的治疗方法,将带来数量巨大的药物靶标。目前已经在运用多种基因分子和途径来研究RNA疗法,包括反义RNA、短干扰RNA (siRNA)、小RNA(miRNA)、RNA构成酶等。

 到目前为止,惟一获得批准的RNA反义药物是1998年8月27日得到美国FDA正式批准的诺华、Isis制药的福米韦生fomivirsen、Vitravene),该药主要用来治疗艾滋病人的巨细胞病毒性视网膜炎。福米韦生的上市,预示着反义技术在药物领域已经结出果实,是药物发展的一个里程碑,从而将促进更多的反义药物产生。适体药物中惟一获得上市许可的是辉瑞、OSI制药的哌加他尼(pegaptanib,Macugen),用于治疗老年湿性黄斑变性(AMD)。

 然而,上述两只药物都没有获得商业上的成功。福米韦生的适应人群比较狭窄;哌加他尼则面临着基因泰克的兰尼单抗(ranibizumab,Lucentis)的狙击,进而促使OSI制药作出了将公司眼科业务剥离出去的决定。

 反义RNA

 如果获得批准,ISIS301012将是RNA疗法第一个带来实质性收入的药物

 RNA化学的重要进展推动了第二代反义技术的诞生,该技术有望突破传统途径的限制。目前,涉及到反义药物的生物学、化学和生产的专利超过1500项。

 用于降血脂的反义RNA药物ISIS301012目前已进入Ⅱ期临床试验阶段,业内人士认为,该药非常有潜力。ISIS301012由Isis制药开发,该公司正与合作者开发治疗肿瘤、多发性硬化症、眼部疾病、艾滋病和肌萎缩性脊髓侧索硬化的反义药物。如果获得批准,ISIS301012将是RNA疗法第一个带来实质性收入的药物。

 据悉,ISIS制药正在准备将ISIS301012用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症的快速审批,而ISIS301012已经获得该适应症的孤儿药身份。

 Genta公司正在为B细胞淋巴瘤靶向药物oblimersen获得批准而进行长期而艰苦的努力。最近,Genta公司已经向美国提交了oblimersen用于治疗复发性慢性淋巴球性白血病的申请,向欧洲提交了oblimersen用于治疗转移性黑色素瘤的申请。但是,专家们认为成功的可能性微乎其微。Genta公司将于今年晚些时候开展oblimersen用于治疗晚期黑色素瘤的为期3年的Ⅲ期临床试验。


RNA干扰
这一申请具有积极的意义,将标志着短干扰RNA药物第一次系统性地进入临床试验阶段. 曾有人预言,恐怕下一轮生物技术产业的光环将笼罩在RNA干扰技术头上。

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